De Koning Boudewijn-stichting ondersteunt onder andere wetenschappelijk onderzoek en ontwikkelt nieuwe kansen zodat iedereen zijn gezondheid in eigen handen kan nemen en betrokken is bij het gebruik van zijn gegevens.  De Stichting legt zich ook toe op de bekommernissen die voorkomen bij allerlei zeldzame ziekten. Dit is een aanvulling op het overheidsoptreden.